GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

메디먼트뉴스

2024.01.19 13:35:04

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[메디먼트뉴스 이민호 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실 내 직접 투여용(ICV) 효소 대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 '희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)'을 받았다고 19일 밝혔다.

해당 치료제는 지난해 1월 미국 FDA로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소 대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는 데 성공했으며, 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.

양사는 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산해 향후 공동으로 임상 연구를 진행할 예정이다.

GC녹십자는 미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것이라고 밝혔다.

한편, 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면 혜택 및 시판 허가 승인 시 10년(소아 치료제는 12년)간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있다.

▶ GC녹십자-아주대학교, 글로벌 사업 선도 위한 인재양성·공동연구 업무협약 체결 ▶ 뉴로보 파마슈티컬스, MASH 치료제 'DA-1241' 글로벌 임상 2상 파트2 개시 ▶ 동아제약, 오쏘몰 바이탈 m,f 국내 판매채널 확장 ▶ GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정 ▶ [컬럼] 술만 마시면 찾아오는 당황했던 경험 발기부전에 대한 착각!▶ 지놈앤컴퍼니, 위암 3차 치료제로서의 가능성 ↑"GEN-001, 기존 면역항암제 반응 없던 환자 효과"▶ PDC*라인 파마, 파트너사와 810만유로 투자 유치… 벨기에 왈룬 지역 및 왈로니아 헬스 클러스터 바이오윈 투자로 맞춤형 치료 백신 프로젝트 개시 ▶ 운동 전, 후 스트레칭으로 어깨 회전근개 파열을 예방하자 ▶ 공중보건의, 요양병원에서 당직 알바하다 적발 ▶ 강남 성형외과서 지방흡입 수술 받은 20대 여성, 수술 한달여 만에 사망

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